หุ้นที่สร้างยาจากNovel สู่การรักษาด้วยGene ที่ผมติดตามมาหลายปี แต่ราคาหุ้นยังไม่ไปไหน เพราะติดDistribution ต้องพึ่งพา partner แต่วันนี้ เริ่มเปลี่ยนตัวเองเป็น platformมากขึ้น ขยาย pipeline ในมือ จากโรคเลือดสู่โรคไขมัน ความดัน แต่แน่นอนยายังคงแพง เข้าถึงยาก และ ขึ้นกับFDAเหมือนเคย
โพสแรกที่พูดถึง เมื่อ2ปีที่แล้ว
CTX310 เป็นการฉีด gene editing เข้าไปในร่างกายครั้งเดียว เพื่อปิดยีน ANGPTL3 ซึ่งเกี่ยวกับ LDL และ triglyceride
จากข้อมูลก่อนหน้า CTX310 เคยทำได้สูงสุดประมาณ:
Triglyceride ↓82%
LDL ↓86%
สิ่งที่ตลาดต้องการเห็นวันที่ 28 ส.ค. ไม่ใช่แค่ “ลดได้แรง” แต่คือ:
Dose → Editing → LDL/TG ลด → ลดต่อเนื่องหลายเดือน → ไม่มี safety signal → one-shot therapy มีคุณค่าจริง
ถ้าผลลดไขมันยังคงอยู่ใกล้ระดับเดิมหลัง follow-up ยาวขึ้น ผมให้ catalyst นี้ประมาณ 8.5/10 เพราะมันเริ่มพิสูจน์ว่า CRSP สามารถเปลี่ยนจากบริษัท CAR-T/gene therapy เฉพาะโรค ไปสู่ แพลตฟอร์มรักษาโรค cardiovascular ขนาดใหญ่ด้วยการฉีดครั้งเดียว ได้จริง.
CASGEVY เริ่มโตจริง ไม่ใช่แค่ “ได้รับอนุมัติ”
Q2/2026 CASGEVY ทำยอดขาย $76M
เทียบกับ:
Q1/26 = $43M
QoQ = +78%
YoY = +151%
นี่สำคัญ เพราะปัญหาเดิมของ CASGEVY คือ treatment journey ซับซ้อน โรงพยาบาลต้องเตรียมระบบ เก็บ stem cell + conditioning ทำให้การ ramp ช้ามาก
ตอนนี้ตัวเลขเริ่มบอกว่า infrastructure กำลังผ่านช่วงตั้งต้นแล้ว.
CRSP กับ Vertex แบ่ง economics ของ CASGEVY แบบ Vertex 60% / CRSP 40% ดังนั้น $76M ไม่ได้กลายเป็น CRSP revenue $76M ตรงๆ.
ข่าวที่สำคัญกว่า $76M อีก
FDA ขยาย CASGEVY ลงไปถึงเด็กอายุ ≥2 ปี สำหรับ SCD และ TDT ทำให้มีผู้ป่วยที่เข้าเกณฑ์เพิ่มประมาณ 5,500 ราย ในสหรัฐฯ และ approval ใช้เวลาเพียง 53 วันหลัง filing.
นอกจากนี้:
ยื่น pediatric approval อายุ 5–11 ปีใน UK และ Saudi Arabia แล้ว
Germany ได้ reimbursement สำหรับอายุ ≥12 ปีแล้ว
ปัจจุบัน CASGEVY ได้รับอนุมัติใน 39 ประเทศ
CTX340 ขยับจากเรื่องเล่า → Clinical stage แล้ว
CTX340 = ปิด AGT เพื่อรักษา refractory hypertension
FDA ให้ IND clearance แล้ว และ CRSP เริ่ม Phase 1 แล้ว.
โรคความดันขนาดตลาดใหญ่มาก แต่ CRSP ไม่ได้เล็งทุกคนตั้งแต่แรก เลือกกลุ่ม refractory hypertension = ความดันที่รักษายาก
CTX460 = New platform ที่ผมจะจับตามาก
CTX460 รักษา Alpha-1 antitrypsin deficiency (AATD) และเป็น clinical candidate ตัวแรกจาก SyNTase editing platform
จุดต่างคือไม่ใช่แค่ “ตัดยีนทิ้ง” แต่มีเป้าหมายไปทาง แก้ mutation อย่างแม่นยำ
ตอนนี้ CRSP เริ่ม Phase 1 แล้ว.
Preclinical ก่อนหน้านี้แสดง:
mRNA correction >90%
circulating functional protein เพิ่ม >5 เท่า
แต่ตัวเลขนี้ยังเป็นสัตว์ทดลอง ไม่ควรตีมูลค่าเหมือน human efficacy.
ถ้า SyNTase translate มาสู่มนุษย์ได้จริง Moat ของ CRSP จะสูงขึ้นมาก เพราะบริษัทจะมีทั้ง:
Knock-out + insertion + gene correction + delivery
ไม่ใช่ Cas9 company อย่างเดียว
zugo-cel / CTX112 — Autoimmune กว้างขึ้นมาก
CTX112 เปลี่ยนชื่อเป็น zugocabtagene geleucel หรือ zugo-cel
ตอนนี้มี Phase 1 หลาย basket:
SLE
Systemic sclerosis
Inflammatory myositis
ITP
warm autoimmune hemolytic anemia
และเพิ่ม neurological autoimmune trial:
Progressive MS
NMOSD
MOGAD
autoimmune encephalitis
stiff-person syndrome ฯลฯ
นี่เป็น off-the-shelf CAR-T หมายถึงผลิตเตรียมไว้ ไม่ต้องเอาเซลล์ผู้ป่วยแต่ละรายมาผลิตใหม่
ถ้าทำ efficacy ใกล้ autologous CAR-T ได้:
Autologous CAR-T
ผู้ป่วย → เก็บเซลล์ → ผลิตเฉพาะคน → รอ → ให้ยา
zugo-cel
ผลิตล็อตใหญ่
↓
เก็บ inventory
↓
ผู้ป่วยเข้าโรงพยาบาล
↓
ให้ยาได้เร็ว
↓
Cost / patient ↓
Scalability ↑
นี่เป็นหนึ่งใน S-curve ใหญ่สุดของ CRSP แต่ยังต้องพิสูจน์ durability + safety + rejection ให้ชัด
บริษัทบอกว่าจะมี update เพิ่มใน H2/2026.
CTX611CRSP ยังเพิ่ม S-curve ที่ไม่ใช่ CRISPR
CTX611 เป็น siRNA targeting Factor XI สำหรับ anticoagulation
ตอนนี้เข้าสู่ Phase 2 ในผู้ป่วยผ่าตัดเปลี่ยนข้อเข่า และจะมี update H2/2026.
เป้าหมายคือให้ยาประมาณ ทุก 6 เดือน และพยายามลด thrombosis โดย bleeding risk ต่ำกว่า anticoagulant แบบเดิม.
นี่ผมให้ความสำคัญรอง CTX310 เพราะ CRSP ไม่ได้มี technological moat หลักใน siRNA แต่เป็นการซื้อ/ร่วมมือกับ Sirius เพื่อเพิ่ม portfolio
โฆษณา
- ดาวน์โหลดแอปพลิเคชัน
- © 2026 Blockdit
