AI คิดค้นยาใหม่ได้ในเวลา 18 เดือน
ใครตามเพจผมมานานน่าจะได้ยินผมพูดถึงกระบวนการผลิตและคิดค้นยาใหม่ไปหลายรอบ ว่ากว่าจะได้ยาใหม่ลงตลาดมาสักตัวนึง ต้องใช้เวลาอย่างต่ำๆ 8-10 ปี
ดังนั้นในอดีตที่ผ่านมา การคิดค้น วิจัย และพัฒนายาตัวใหม่ เป็นสิ่งที่ท้าทายวงการเภสัชอุตสาหกรรมทั่วโลกมาอย่างยาวนาน
แต่ทุกอย่างกำลังจะเปลี่ยนไป เมื่อ Co-founder Gitlab เอา ChatGPT/ GPT-5 pro มาใช้ในการสร้างยามะเร็ง และได้ผลลัพท์ที่น่าทึ่ง
กว่า 90% ของยาที่ผ่านการทดสอบในสัตว์ทดลองในอดีต มักล้มเหลวเมื่อนำมาทดสอบในมนุษย์ (Clinical trials) สาเหตุหลักมาจากความแตกต่างทางชีววิทยาระหว่างสัตว์กับมนุษย์ ทำให้ยาไม่ได้ผล (55%) หรือเกิดความเป็นพิษที่ควบคุมไม่ได้ (28%)
ความเปลี่ยนแปลงที่สำคัญเกิดขึ้น เมื่อ FDA และ NIH ของสหรัฐฯ ได้ผลักดันการเปลี่ยน โดยกฎหมาย FDA Modernization Act 2.0 (ปี 2022) ที่ยกเลิกข้อบังคับที่ต้องใช้สัตว์ทดลองในการประเมินความปลอดภัยก่อนการทดลองในมนุษย์ และก้าวสู่ FDA Modernization Act 3.0 ที่เน้นการบูรณาการเทคโนโลยีดิจิทัลและปัญญาประดิษฐ์ (AI) เข้ามาใช้ในงานกำกับดูแลความปลอดภัยของการทดลองทางคลินิก
โดยกฎหมายดังกล่าวทำให้เกิดกระบวนการที่เรียกว่า NAMs (New Approach Methodologies) ซึ่งเป็นการเปลี่ยนผ่านจากการใช้สัตว์ทดลอง มาใช้เทคโนโลยีที่เน้น "มนุษย์เป็นศูนย์กลาง" (Human-centric) ซึ่งประกอบไปด้วย 3 เสาหลัก คือ In vitro: การเพาะเลี้ยงสเต็มเซลล์ (Stem cells) และอวัยวะจำลองสามมิติ (Organoids) In chemico: การออกแบบระดับโมเลกุลเคมีและวัสดุชีวภาพ In silico: การใช้ข้อมูลและปัญญาประดิษฐ์ (AI)
1. เสาหลัก In vitro (ระบบทดสอบนอกร่างกายมนุษย์ หรือแบบจำลองทางชีวภาพ)
คำว่า In vitro ในภาษาละตินแปลว่า "ในหลอดแก้ว" เสาหลักนี้คือการจำลองระบบชีววิทยาของมนุษย์ขึ้นมาภายนอกร่างกาย โดยครอบคลุมตั้งแต่ระดับเซลล์ไปจนถึงระดับเนื้อเยื่อ
สเต็มเซลล์ (Stem Cells): ปัจจุบันเราใช้เซลล์ต้นกำเนิดชนิดพิเศษของมนุษย์ (hPSCs) ที่มีความสามารถในการพัฒนาและเปลี่ยนแปลงไปเป็นเซลล์ของอวัยวะใดก็ได้ เช่น เซลล์สมอง เซลล์หัวใจ เซลล์ปอด หรือเซลล์ตับ จุดเด่นคือเราสามารถใช้เซลล์ของผู้ป่วยจริงมาเพาะเลี้ยง เพื่อสร้างแบบจำลองของโรคที่จำเพาะกับพันธุกรรมของบุคคลนั้นๆ ได้
อวัยวะจำลองสามมิติ (Organoids): เป็นการต่อยอดจากสเต็มเซลล์ โดยเพาะเลี้ยงให้เซลล์หลายๆ ชนิดมารวมตัวกันและจัดเรียงโครงสร้างแบบ 3 มิติ ซึ่งจะมีความซับซ้อนและทำหน้าที่ได้คล้ายคลึงกับอวัยวะจริงของมนุษย์ในระดับเนื้อเยื่อ เช่น อวัยวะจำลองสมอง หรืออวัยวะจำลองตับ
เทคโนโลยีวิศวกรรมขั้นสูง: เสาหลักนี้ยังรวมถึงการพัฒนา Microphysiological Systems (MPS) หรือ อวัยวะบนชิป (Organ-on-a-chip) ที่ผสานเซลล์สิ่งมีชีวิตเข้ากับอุปกรณ์ไมโครฟลูอิดิก เพื่อจำลองระบบการไหลเวียนของเลือดและแรงกระทำทางกายภาพ ทำให้การทดสอบยาเสมือนกับเกิดขึ้นในร่างกายมนุษย์จริงๆ
2. เสาหลัก In chemico (ระบบการทดสอบทางเคมีและชีววัสดุ)
เสาหลักนี้เป็นวิธีการทดลองที่มุ่งเน้นไปที่โมเลกุลทางชีวภาพที่ถูกแยกออกมา หรือการทำปฏิกิริยาทางเคมีเป็นหลัก
รากฐานทางเคมีของการพัฒนายา: In chemico ทำหน้าที่เป็นรากฐานทางเคมีที่สำคัญ ซึ่งช่วยปิดช่องโหว่ระหว่างการออกแบบระดับโมเลกุลในคอมพิวเตอร์ กับการนำไปประยุกต์ใช้จริงในการรักษา
องค์ประกอบหลัก: เสาหลักนี้ขับเคลื่อนด้วยการศึกษาปฏิกิริยาเคมี (Chemical reactivity) การออกแบบชุดทดสอบการออกฤทธิ์ (Assay design) รวมถึงการใช้วัสดุชีวภาพ (Biomaterials) และการสร้างโครงร่าง 3 มิติ (Scaffolds) เพื่อเป็นเสมือน "โครงกระดูกและสภาพแวดล้อม" ให้เซลล์หรืออวัยวะจำลองในกลุ่ม In vitro สามารถยึดเกาะและเจริญเติบโตได้อย่างสมบูรณ์
3. เสาหลัก In silico (ระบบคอมพิวเตอร์และการวิเคราะห์ด้วยปัญญาประดิษฐ์)
คำว่า In silico สื่อถึง "ซิลิคอน" หรือชิปคอมพิวเตอร์ เสาหลักนี้ถือเป็น "สมองกล" ของกระบวนการทั้งหมด โดยอาศัยแบบจำลองทางคณิตศาสตร์ การจำลองสถานการณ์ (Simulation) และระบบการเรียนรู้ของเครื่อง (Machine Learning) หรือปัญญาประดิษฐ์ (AI)
เปลี่ยนผ่านสู่ยุคแห่งข้อมูล: เทคโนโลยีนี้เปลี่ยนจากการทดลองทางกายภาพแบบเดิมที่ต้องใช้ตัวอย่างจริง มาเป็นการค้นพบยาที่ขับเคลื่อนด้วยข้อมูล (Data-driven) ซึ่งช่วยลดทั้งต้นทุนและระยะเวลาในการวิจัยได้อย่างมหาศาล
ขีดความสามารถไร้ขีดจำกัด: AI จะเข้ามาจัดการข้อมูลมหาศาล (เช่น ข้อมูลจีโนมิกส์ หรือบันทึกทางคลินิก) เพื่อใช้ในการวินิจฉัยโรค การออกแบบยาใหม่ การคัดกรองตัวยาเสมือนจริง (Virtual screening) ตลอดจนการทำนายประสิทธิภาพ การตอบสนองต่อยา และความเป็นพิษล่วงหน้า (ADMET) โดยไม่ต้องพึ่งพาสัตว์ทดลอง
ในเสาร์หลัก In silico นี่เอง ที่ปัญญาประดิษฐ์ได้แสดงศักยภาพ โดยมีบทบาทหลักดังนี้
1. การวิเคราะห์ข้อมูลทางชีววิทยาระดับมวลรวม (Multi-omics Analysis & Target Identification):
AI จะทำการวิเคราะห์ชุดข้อมูลขนาดใหญ่ เช่น ข้อมูลการแสดงออกของยีน, โปรตีน (Proteomics) และบันทึกทางคลินิก เพื่อหาเป้าหมายการออกฤทธิ์ใหม่ๆ ตัวอย่างเช่น AI สามารถวิเคราะห์ข้อมูลภาพเซลล์หัวใจ เพื่อค้นพบยาที่มีศักยภาพรักษาโรคกล้ามเนื้อหัวใจเสื่อมได้
2. การออกแบบโครงสร้างยาและการคัดกรองเสมือนจริง (Drug Design & Virtual Screening):
AI สามารถคัดกรองสารประกอบนับล้านตัวในระบบคอมพิวเตอร์ และด้วยเทคโนโลยีอย่าง AlphaFold ที่ช่วยทำนายโครงสร้างสามมิติของโปรตีนได้อย่างแม่นยำ ทำให้สามารถออกแบบยาใหม่ (De novo) ให้จับกับเป้าหมายได้พอดีเป๊ะ นอกจากนี้ยังมีระบบ KDBNet ที่ทำนายความสามารถในการจับกันของยาและเอนไซม์ได้อย่างแม่นยำ
3. การนำยาเก่ามาใช้ในข้อบ่งใช้ใหม่ (Drug Repurposing):
AI ช่วยวิเคราะห์หากลไกใหม่ของยาที่มีอยู่แล้วได้อย่างรวดเร็ว ตัวอย่างเช่น การใช้ Machine Learning วิเคราะห์ข้อมูลผู้ป่วยพาร์กินสันกว่า 5 ปี ทำให้พบว่ายา "เมตฟอร์มิน (Metformin)" ซึ่งเป็นยาเบาหวาน อาจมีศักยภาพในการชะลอการลุกลามของโรคพาร์กินสันได้
4. การทำนายประสิทธิภาพและความเป็นพิษล่วงหน้า (ADMET-AI & Toxicity):
ระบบโครงข่ายประสาทเทียมสามารถประเมินคุณสมบัติทางเภสัชจลนศาสตร์ (การดูดซึม กระจายตัว เผาผลาญ ขับออก) และทำนายความเป็นพิษของยาได้อย่างรวดเร็ว เช่น การทำนายความเสี่ยงที่ยาจะทำให้เกิดพิษต่อหัวใจ (Cardiotoxicity) ซึ่งช่วยคัดกรองยาที่อันตรายออกไปตั้งแต่เนิ่นๆ
5. การประยุกต์ใช้ทางคลินิกและการแพทย์แม่นยำ (Clinical Prediction & Precision Medicine):
AI ไม่ได้จบแค่ในห้องแล็บ แต่ยังใช้ข้อมูลจากการตรวจชิ้นเนื้อ (Liquid biopsy) หรือภาพถ่ายทางพยาธิวิทยา มาทำนายว่าผู้ป่วยมะเร็งแต่ละรายจะตอบสนองต่อยาเคมีบำบัด หรือภูมิคุ้มกันบำบัด (Immunotherapy) ได้ดีเพียงใด เพื่อเลือกการรักษาที่ตรงจุดที่สุด หรือแม้แต่การใช้ Deep learning วิเคราะห์ภาพถ่ายจอประสาทตา เพื่อทำนายความเสี่ยงโรคไตเรื้อรังและเบาหวานชนิดที่ 2 ล่วงหน้า
ตัวอย่างยาที่ถูกพูดถึงและได้รับการยอมรับว่าเป็นยาตัวแรกที่คิดค้นโดย AI คือ INS018_055 หรือที่รู้จักกันในอีกชื่อหนึ่งคือ Rentosertib เป็นยารักษาโรคพังผืดในปอดชนิดไม่ทราบสาเหตุ โดยยับยั้งเอนไซม์ TNIK ที่มีฤทธิ์ต้านการเกิดพังผืด ปัจจุบันอยู่ในระหว่างการทดลองทางคลินิก Phase II
ยานี้ถูกค้นพบและออกแบบโดยใช้ AI ทั้งกระบวนการ และใช้เวลาเพียง 18 เดือน นับตั้งแต่เริ่มให้ AI ออกแบบ จนเข้าสู่การทดสอบในมนุษย์ ซึ่งแสดงให้เห็นถึงความปลอดภัยและเภสัชจลนศาสตร์ที่ดี
และนอกจากเรื่องของยาโดยตรงแล้ว ยังมีการทดลองที่ใช้ AI วิเคราะห์และพบว่า การออกกำลังกายแบบหนักสลับเบา (HIIT) ร่วมกับการเสริมวิตามินบี 12 และแมกนีเซียม สามารถช่วยบรรเทาอาการปวดไมเกรนได้อย่างมีนัยสำคัญ
นี่เป็นเพียงส่วนหนึ่งในหลักฐานที่แสดงให้เห็นว่า ปัญญาประดิษฐ์จะมีบทบาทอย่างมากต่อการแพทย์และเภสัชกรรม ซึ่งจะช่วยพลักดันนวัตกรรมการรักษาของมนุษย์ชาติให้ก้าวหน้ามากขึ้น และทุกคนอยากให้ AI เข้ามามีบทบาททางการแพทย์หรือชีวิตประจำวันอย่างไรบ้าง คอมเม้นต์มาบอกกันนะครับ
อ้างอิง
Liu, W., Pang, P.D., Wu, C.A., Tagle, D., & Wu, J.C. (2026). New approach methodologies for drug discovery. Cell, 189, 1877-1903.
- 3
โฆษณา
- ดาวน์โหลดแอปพลิเคชัน
- © 2026 Blockdit
