20 พ.ย. เวลา 13:30 • สุขภาพ

ยาเม็ดลดไขมันตัวใหม่ ความหวังของผู้มีคอเลสเตอรอลสูงจากพันธุกรรม

หลายคนคงคุ้นเคยกับการกินยาลดไขมันกลุ่ม Statin กันอยู่แล้ว แต่สำหรับบางคน โดยเฉพาะผู้ที่มีภาวะไขมันในเลือดสูงจากพันธุกรรม (Familial Hypercholesterolemia หรือ FH) การควบคุมระดับไขมันตัวร้าย (LDL-C) ก็ยังเป็นเรื่องที่ท้าทายมากๆ อยู่เสมอ กินยาแล้วก็ยังไม่ลงตามเป้าสักที
แต่ตอนนี้... วงการยาได้ค้นพบอาวุธใหม่ที่ทรงพลังและน่าจับตามาก นั่นคือ "ยา Enlicitide" ยาตัวนี้มีศักยภาพในการลดคอเลสเตอรอลตัวร้ายได้เกือบ 60% เลยทีเดียว
วันนี้ผมจะพาทุกท่านไปทำความรู้จักกับยาตัวนี้ กลไกการทำงานที่แสนฉลาด และทำไมมันถึงเป็นความหวังใหม่สำหรับผู้ป่วยกลุ่มนี้ครับ เตรียมตัวว้าวได้เลย
ไขมันตัวร้ายที่มาจากยีน HeFH คืออะไร?
ก่อนอื่นเรามาทำความเข้าใจกันก่อนว่า ภาวะไขมันในเลือดสูงจากพันธุกรรมชนิด Heterozygous (HeFH) คืออะไร
ลองนึกภาพว่าร่างกายของเรามีเครื่องดูดไขมันซูเปอร์พาวเวอร์อยู่ที่ตับ หน้าที่ของมันคือการดึงเอาคอเลสเตอรอลชนิด LDL (Low-Density Lipoprotein) หรือที่เราเรียกกันว่า "ไขมันตัวร้าย" ออกจากกระแสเลือด
สำหรับคนที่เป็น HeFH ซึ่งพบได้ประมาณ 1 ใน 250 คน พวกเขาได้รับยีนที่ผิดปกติมาจากพ่อหรือแม่เพียงฝ่ายเดียว ทำให้เครื่องดูดไขมันที่ตับทำงานได้ไม่เต็มที่
ผลก็คือ ไขมันตัวร้าย LDL-C ก็จะสะสมอยู่ในเลือดสูงกว่าคนทั่วไปตั้งแต่เกิด และนี่คือสาเหตุที่ทำให้คนกลุ่มนี้มีความเสี่ยงสูงมากที่จะเกิดภาวะหลอดเลือดแดงแข็ง (Atherosclerosis) และนำไปสู่โรคหัวใจและหลอดเลือดได้ตั้งแต่อายุยังน้อย น่ากลัวใช่ไหมล่ะครับ
PCSK9 Inhibitor กลไกอัจฉริยะที่มาช่วยกู้ชีพเครื่องดูดไขมัน
แล้วยา Enlicitide เข้ามาช่วยได้อย่างไร? ยาตัวนี้จัดอยู่ในกลุ่มยาที่เรียกว่า PCSK9 Inhibitor ครับ
ในร่างกายของเรามีโปรตีนตัวหนึ่งชื่อว่า PCSK9 (Proprotein Convertase Subtilisin/Kexin type 9) เจ้าโปรตีนตัวนี้เปรียบเสมือนตัวร้ายที่คอยไปย่อยสลาย เครื่องดูดไขมัน (ตัวรับ LDL หรือ LDL Receptor) ที่อยู่บนผิวเซลล์ตับ เมื่อตัวรับถูกทำลาย ตับก็ดูดไขมันตัวร้ายออกจากเลือดได้น้อยลง
กลไกของ Enlicitide ก็คือการจัดการกับเจ้าตัวร้าย PCSK9 นี่แหละครับ
1. Enlicitide จะเข้าไปจับกับโปรตีน PCSK9 1
2. เมื่อ PCSK9 ถูกจับไว้ มันก็ไม่สามารถไปทำลายเครื่องดูดไขมันได้ เหมือนโดนล็อกตัวไว้เลยครับ
3. เครื่องดูดไขมันจึงมีจำนวนเพิ่มขึ้นและทำงานได้ดีขึ้น
4. ผลลัพธ์คือ ตับสามารถดึงเอา LDL-C ออกจากกระแสเลือดได้มากขึ้น ทำให้ระดับไขมันตัวร้ายลดลงอย่างมีนัยสำคัญ
ที่น่าสนใจคือ ยาในกลุ่ม PCSK9 Inhibitor ที่มีอยู่ในตลาดก่อนหน้านี้ส่วนใหญ่เป็นยาฉีด แต่ Enlicitide ถูกพัฒนามาในรูปแบบ ยาเม็ดสำหรับรับประทาน ซึ่งถือเป็นก้าวสำคัญที่ทำให้การรักษาผู้ป่วยสะดวกสบายยิ่งขึ้นมาก ไม่ต้องฉีดยาแล้ว
ผลลัพธ์ที่น่าทึ่งจากการทดลอง
ผลการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ที่กินเวลานาน 52 สัปดาห์ ได้ยืนยันถึงประสิทธิภาพที่น่าทึ่งของยา Enlicitide
การทดลองนี้ทำในผู้ป่วย HeFH จำนวน 303 คนจาก 17 ประเทศ ที่กำลังใช้ยาลดไขมันตัวอื่นอยู่แล้ว (เช่น Statin) โดยแบ่งผู้ป่วยออกเป็น 2 กลุ่ม คือกลุ่มที่ได้รับยา Enlicitide 20 มิลลิกรัม วันละครั้ง และกลุ่มที่ได้รับยาหลอก (Placebo)
มาดูผลลัพธ์กันครับ หลังจากผ่านไป 24 สัปดาห์ ผู้ป่วยที่ได้รับยา Enlicitide มีระดับ LDL-C ลดลงเฉลี่ยถึง 58.2% ในขณะที่กลุ่มที่ได้รับยาหลอกแทบไม่เห็นความเปลี่ยนแปลงเลย และเมื่อสิ้นสุดการทดลองที่ 52 สัปดาห์ ระดับ LDL-C ในกลุ่มที่ได้รับยา Enlicitide ก็ยังคงลดลงอย่างต่อเนื่อง โดยลดลงเฉลี่ย 55.3% ส่วนกลุ่มยาหลอกนั้น ระดับไขมันกลับเพิ่มขึ้นเฉลี่ย 8.7% เสียด้วยซ้ำ
ไม่เพียงแค่นั้นนะครับ ยา Enlicitide ยังช่วยลดไขมันอนุภาคอื่น ๆ ที่เพิ่มความเสี่ยงต่อโรคหัวใจและหลอดเลือดได้อีกด้วย เช่น ลดระดับ Apolipoprotein B (ApoB) ลงได้ถึง 48.2% และลดระดับ Lipoprotein (a) (Lp(a)) ลงได้ 24.7% ตัวเลขเหล่านี้ไม่ใช่แค่ตัวเลขธรรมดา แต่เป็นตัวเลขที่บ่งบอกถึง โอกาสที่ลดลงอย่างมากในการเกิดภาวะหัวใจวายและโรคหลอดเลือดสมอง ในอนาคตของผู้ป่วยกลุ่มนี้ ไม่ธรรมดาเลยใช่ไหมล่ะครับ
เรื่องความปลอดภัยก็เป็นอีกประเด็นที่สำคัญมากครับ จากการทดลองพบว่ายา Enlicitide มีความทนทานต่อร่างกายได้ดี (well tolerated) และมีผลข้างเคียงไม่แตกต่างจากยาหลอกอย่างมีนัยสำคัญ
สัดส่วนของผู้ที่มีอาการไม่พึงประสงค์อย่างน้อยหนึ่งอย่างในกลุ่มที่ได้รับยา Enlicitide อยู่ที่ 77.7% ซึ่งใกล้เคียงกับกลุ่มยาหลอกที่ 76.2% และสัดส่วนของผู้ที่ต้องหยุดยาเนื่องจากอาการไม่พึงประสงค์ก็ต่ำมาก คือ 2% ในกลุ่มยา Enlicitide เทียบกับ 3% ในกลุ่มยาหลอก
นี่เป็นสัญญาณที่ดีมากที่บอกว่าเราอาจจะได้เห็นยาเม็ดลดไขมันตัวใหม่ที่ทั้งมีประสิทธิภาพสูงและมีความปลอดภัยในระดับที่ยอมรับได้
อย่างไรก็ตาม นักวิจัยยังคงทำการศึกษาอย่างต่อเนื่องเพื่อดูว่าการลดระดับคอเลสเตอรอลที่ทรงพลังนี้จะสามารถลดอัตราการเกิดภาวะหัวใจวายและโรคหลอดเลือดสมองได้จริงหรือไม่ และกำลังทดลองใช้ยาตัวนี้ในกลุ่มผู้ป่วยที่มีความเสี่ยงสูงในวงกว้างมากขึ้นนอกเหนือจากผู้ป่วย HeFH เราต้องติดตามกันต่อไปนะครับ
ในฐานะเภสัชกร ผมมองว่ายา Enlicitide เป็นความก้าวหน้าครั้งสำคัญในการต่อสู้กับโรคไขมันในเลือดสูง โดยเฉพาะอย่างยิ่งสำหรับผู้ที่มียีนเป็นตัวกำหนด ถือเป็นข่าวดีมากๆ เลยครับ
แต่ไม่ว่าจะเป็นยาใหม่หรือยาเก่า หลักการสำคัญที่สุดที่ผมอยากจะย้ำเตือนเสมอคือ ยาเป็นเพียงส่วนหนึ่งของการรักษา การดูแลสุขภาพองค์รวม ทั้งการควบคุมอาหาร การออกกำลังกาย และการใช้ชีวิตประจำวัน ยังคงเป็นรากฐานที่สำคัญที่สุดในการควบคุมระดับไขมันและป้องกันโรคหัวใจและหลอดเลือดครับ
หากท่านใดมีภาวะไขมันในเลือดสูง โดยเฉพาะอย่างยิ่งหากมีประวัติคนในครอบครัวเป็นโรคหัวใจหรือมีคอเลสเตอรอลสูงตั้งแต่อายุยังน้อย อย่าลังเลที่จะยกมือขึ้นปรึกษาแพทย์หรือเภสัชกร เพื่อตรวจคัดกรองและวางแผนการรักษาที่เหมาะสมที่สุดสำหรับตัวท่านเองนะครับ การรู้เท่าทันและดูแลตัวเองคือการลงทุนที่ดีที่สุดเพื่อสุขภาพที่ดีในระยะยาวครับ
แหล่งอ้างอิง (References)
Paul Arnold. (2025, November 19). New cholesterol-lowering pill reduces bad cholesterol levels by almost 60%. Medical Xpress.
โฆษณา